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Las mejoras en las terapias de células CAR-T desde años anteriores hasta 2025 se centran en eficacia, seguridad, accesibilidad y reducción de costos. A continuación, detallo las principales mejoras y su impacto en los costos, basándome en información actualizada y fuentes verificables:

Mejoras en las terapias de células CAR-T

  1. Mayor precisión y seguridad con CRISPR:
    • Antes (2017-2022): Las primeras terapias CAR-T, como Kymriah (Novartis) y Yescarta (Gilead), usaban edición genética menos precisa (zinc finger nucleasas o TALENs) o no editaban genes adicionales, lo que limitaba la capacidad de optimizar las células T. Había riesgos de efectos secundarios graves, como el síndrome de liberación de citoquinas (CRS) o neurotoxicidad.
    • En 2025: La integración de CRISPR-Cas9 y variantes como Cas12a permite ediciones más precisas, como la eliminación de puntos de control inmunitario (PD-1) o la inserción de receptores CAR en loci específicos (ej., TRAC). Esto mejora la eficacia de las células T contra tumores y reduce efectos no deseados. Por ejemplo, ensayos de 2024 de Editas Medicine reportaron que 17 pacientes tratados con CAR-T editadas con Cas12a no presentaron eventos adversos graves, a diferencia de terapias previas.
  2. Terapias alogénicas (universales):
    • Antes: Las CAR-T autólogas requerían extraer células T del paciente, modificarlas y reinfundirlas, un proceso personalizado que era lento (3-4 semanas) y costoso.
    • En 2025: Las CAR-T alogénicas, desarrolladas por empresas como CRISPR Therapeutics, usan células de donantes sanos editadas con CRISPR para eliminar genes (como TCR) que causan rechazo inmunológico. Esto permite producir terapias «listas para usar», reduciendo tiempos de espera y costos de producción. Ensayos de fase 1 en 2023-2024 para leucemia mostraron remisiones comparables a las autólogas.
  3. Edición de bases y multiplexación:
    • Antes: La edición genética estaba limitada a cortes de doble hebra en el ADN, lo que aumentaba el riesgo de mutaciones no deseadas.
    • En 2025: La edición de bases (base editing) y la edición prime permiten cambios puntuales en el ADN sin romperlo, mejorando la seguridad. Además, la multiplexación (editar múltiples genes simultáneamente) optimiza las células T para atacar tumores resistentes o entornos inmunosupresores, como en leucemia linfoblástica aguda.
  4. Aplicaciones expandidas:
    • Antes: Las CAR-T estaban aprobadas principalmente para leucemias y linfomas (ej., leucemia linfoblástica aguda y linfoma de células B).
    • En 2025: Se están desarrollando CAR-T para tumores sólidos (ej., cáncer de páncreas) y enfermedades autoinmunes (ej., lupus), gracias a mejoras en el diseño de receptores y la capacidad de CRISPR para modificar múltiples objetivos genéticos. Esto amplía el mercado y fomenta economías de escala.

Mejoras en costos

  1. Reducción de costos de producción:
    • Antes: Las terapias autólogas costaban entre $373,000 y $475,000 por paciente (ej., Kymriah para leucemia), debido a la personalización y la infraestructura requerida (centros especializados, transporte de células). Los costos hospitalarios asociados (quimioterapia, manejo de efectos secundarios) podían sumar $500,000 adicionales.
    • En 2025: Las CAR-T alogénicas reducen costos al estandarizar la producción. Un informe de BioSpace de 2024 estima que las terapias alogénicas podrían costar entre $100,000 y $200,000 por dosis, gracias a la fabricación a gran escala. Además, la edición in vivo (administrar CRISPR directamente al paciente) elimina la necesidad de extraer y modificar células, lo que podría reducir costos en un 30-50% en el futuro, según proyecciones de Vertex Pharmaceuticals.
  2. Menor necesidad de tratamientos complementarios:
    • Antes: Los pacientes requerían quimioterapia intensiva antes de la infusión de CAR-T para suprimir el sistema inmunitario, aumentando costos y riesgos.
    • En 2025: Las terapias alogénicas y las CAR-T editadas con CRISPR requieren menos preacondicionamiento, reduciendo hospitalizaciones y costos asociados. Por ejemplo, ensayos de 2024 mostraron que pacientes tratados con CAR-T alogénicas necesitaban estancias hospitalarias de 7-10 días, frente a 14-21 días para terapias autólogas.
  3. Escalabilidad y accesibilidad:
    • Antes: La producción personalizada limitaba la escalabilidad, y los altos costos restringían el acceso a países desarrollados.
    • En 2025: La estandarización de CAR-T alogénicas y los avances en vectores virales más baratos (o no virales, como nanopartículas) están reduciendo costos de fabricación. Publicaciones en LinkedIn de CRISPR Therapeutics en 2025 destacan que la aprobación de Casgevy (para anemia falciforme) está sentando precedentes para modelos de reembolso que podrían aplicarse a CAR-T, como pagos fraccionados basados en resultados clínicos.
  4. Barreras persistentes:
    • Aunque los costos están disminuyendo, las terapias CAR-T siguen siendo caras, especialmente en países en desarrollo. La infraestructura para administrar estas terapias (centros de infusión, monitoreo) sigue siendo un cuello de botella. Sin embargo, la competencia entre empresas como CRISPR Therapeutics, Editas Medicine y Allogene Therapeutics está presionando a la baja los precios.

Ejemplo concreto

  • Casgevy (CRISPR Therapeutics/Vertex): Aprobada en 2023 para anemia falciforme, su costo inicial fue de ~$2 millones por paciente. En 2025, mejoras en la producción y acuerdos con aseguradoras han reducido el costo efectivo a ~$1.2-$1.5 millones en algunos mercados, según estimaciones de Biotech Spain. Las CAR-T para leucemia, que comparten tecnologías similares, están siguiendo esta tendencia, con costos proyectados de $150,000-$300,000 para terapias alogénicas en los próximos 2-3 años.

Conclusión

Las terapias CAR-T han mejorado significativamente desde 2017 gracias a la precisión de CRISPR, el desarrollo de terapias alogénicas, y técnicas como la edición de bases. Estas innovaciones han reducido los costos de producción y tratamiento en un 30-60% en comparación con las terapias autólogas iniciales, con proyecciones de mayor accesibilidad en el futuro. Sin embargo, los costos hospitalarios y la infraestructura siguen siendo desafíos.

Fuentes

  • Innovative Genomics Institute, «Ensayos clínicos de CRISPR: una actualización de 2024»
  • Genotipia, «Ensayos Clínicos con Herramientas CRISPR en 2024»
  • Biotech Spain, «CRISPR en 2024: los ensayos clínicos que vienen»
  • BioSpace, «Scribe Therapeutics Presents Data at ASGCT 2025», 6 de mayo de 2025
  • LinkedIn, publicaciones de CRISPR Therapeutics y Editas Medicine, 2025
  • Nature Medicine, estudios sobre terapias génicas para leucemia, 2024

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El laboratorio de Jennifer Doudna avanza con CRISPR-Cas12a2 contra el cáncer

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Esta nota amplía la cobertura previa del portal sobre CRISPR-Cas12a2. Un nuevo trabajo del laboratorio de Jennifer Doudna describe un sistema que detecta mutaciones específicas del gen p53 en células cancerosas y las induce a autodestruirse, entregado mediante nanopartículas lipídicas que se dirigen preferentemente al pulmón.

El enfoque desarrollado por el equipo de Doudna se aparta de la estrategia clásica de bloquear la proteína p53 mutada: en cambio, el sistema CRISPR-Cas12a2 identifica los transcriptos de ARN mutantes de p53 y cambia a un modo destructivo, fragmentando el ADN de la célula y provocando esencialmente que la célula cancerosa se autoelimine. La especificidad del mecanismo es notable porque las guías moleculares apuntan a un cambio de una sola letra en el ARN, dejando intactas a las células que no portan esa mutación puntual, un nivel de precisión que reduce el riesgo de daño a tejido sano circundante.

La entrega del sistema utiliza ARN mensajero encapsulado en nanopartículas lipídicas diseñadas con componentes que las dirigen preferentemente hacia el pulmón, a diferencia de las nanopartículas lipídicas estándar que tienden a acumularse en el hígado. Esta particularidad de entrega es clave porque las mutaciones de p53 están entre las más comunes en distintos tipos de cáncer, y contar con una plataforma que además pueda transportar varias guías simultáneamente significa que un mismo tratamiento podría apuntar a múltiples mutaciones causantes de cáncer a la vez, en lugar de requerir terapias separadas para cada alteración genética específica.

El impacto de este desarrollo se inscribe en la misma familia tecnológica que ya cubrió este portal en la plataforma GuardianConve, orientada a la detección temprana y eliminación selectiva de células tumorales con CRISPR-Cas12a2 e infraestructura de NVIDIA. La diferencia central es que este nuevo trabajo de Doudna se concentra específicamente en el mecanismo de destrucción dirigida contra mutaciones de p53 y en la vía de entrega pulmonar, un paso que profundiza la validación científica de base detrás de ese tipo de plataformas diagnóstico-terapéuticas que combinan CRISPR con inteligencia artificial y nanotecnología de entrega.

La dimensión humana de este avance es directa: el gen p53, apodado por muchos investigadores como «el guardián del genoma», está mutado en aproximadamente la mitad de todos los cánceres humanos, por lo que cualquier estrategia capaz de atacar selectivamente esas mutaciones sin dañar tejido sano representa una vía terapéutica de alto impacto potencial. Restan, de todos modos, años de validación preclínica y clínica antes de que este tipo de enfoque llegue a pacientes reales, y la comunidad científica seguirá de cerca si la especificidad observada en el laboratorio se mantiene en organismos completos y, eventualmente, en ensayos humanos.

Fuentes:
Works in Progress: https://www.worksinprogress.news/p/whats-new-in-biology-july-2026

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Investigadores logran editar por primera vez un embrión humano con «edición de bases»

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El laboratorio de Dieter Egli en Columbia probó en un entorno de investigación una técnica de edición de bases sobre embriones humanos, un método considerado más seguro que el CRISPR-Cas9 clásico porque evita cortar ambas cadenas de ADN. El hallazgo reabre, con nuevas salvaguardas técnicas, un debate ético que había quedado congelado desde el escándalo de He Jiankui en 2018.

La técnica de edición de bases, a diferencia del CRISPR-Cas9 estándar que corta ambas hebras de la doble hélice de ADN, modifica directamente una única letra genética sin generar una rotura de doble cadena, el tipo de daño que resulta más difícil de reparar para la célula y que puede provocar la pérdida de fragmentos largos de ADN o incluso de cromosomas enteros. El equipo de Dieter Egli en la Universidad de Columbia ya había probado en 2020 la edición clásica en un entorno de investigación y encontró que cerca de la mitad de los embriones sufrían lo que el propio investigador calificó como «consecuencias catastróficas». La nueva prueba con edición de bases busca precisamente evitar ese tipo de daño estructural masivo.

El contexto histórico de este trabajo es ineludible: hace ocho años, el científico chino He Jiankui se convirtió en una figura infame de la ciencia mundial al usar CRISPR-Cas9 para editar embriones de fecundación in vitro que efectivamente nacieron como niños, en lo que trascendió como mucho más que un escándalo ético sobre edición genética, ya que expuso los riesgos técnicos reales de una tecnología aplicada de forma prematura y sin las salvaguardas adecuadas. Desde entonces, la comunidad científica internacional avanzó con extrema cautela en experimentos de investigación —sin implantación ni gestación— que buscan primero resolver los problemas de seguridad técnica antes de cualquier consideración de uso clínico real.

El impacto potencial de esta línea de investigación, si eventualmente madura hacia aplicaciones seguras, apunta a la corrección de mutaciones de una sola letra que causan numerosas enfermedades congénitas. La idea, según describe el propio trabajo, es que embriones detectados durante un proceso de fecundación in vitro que porten este tipo de mutaciones —y que hoy los padres podrían optar por descartar— podrían en el futuro ser corregidos antes de la implantación, evitando así la transmisión de la enfermedad sin necesidad de descartar el embrión.

La dimensión ética y social de este avance es, casi por definición, tan relevante como la técnica: la edición de la línea germinal humana —aquella que se transmite a la descendencia— sigue prohibida para uso clínico en la enorme mayoría de los países, precisamente por las implicancias irreversibles de cualquier error y por el precedente que sentaría sobre la selección de características heredables. Que un laboratorio de investigación serio logre reducir el riesgo técnico de la edición de embriones no despeja, sin embargo, las preguntas regulatorias y filosóficas sobre quién debe decidir qué mutaciones corregir y dónde trazar el límite entre terapia y mejora genética.

Fuentes:
Works in Progress: https://www.worksinprogress.news/p/whats-new-in-biology-july-2026

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Tratamiento de aguas residuales con microalgas: Una solución sostenible liderada por la UBA

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Primera planta piloto argentina de tratamiento de aguas residuales con microalgas: Una solución sostenible liderada por la UBA

¿Qué usan y cómo funciona el sistema?

El equipo de la Facultad de Agronomía de la Universidad de Buenos Aires (FAUBA), en colaboración con AySA y otras instituciones, desarrolló una planta piloto que utiliza microalgas (organismos fotosintéticos acuáticos) junto con bacterias para tratar aguas residuales urbanas.

Componentes clave:

  • Microalgas: Se seleccionaron cepas locales (evaluaron más de 30). Funcionan en consorcios naturales (el reactor se coloniza naturalmente, dominando 1-2 especies) o con cepas controladas. Las algas realizan fotosíntesis, absorbiendo nutrientes (nitrógeno y fósforo), materia orgánica y contaminantes, mientras crecen y producen biomasa.
  • Reactores raceway: Tres piletones de 40 m² cada uno (forma de pista de carreras), de baja profundidad para que la luz solar llegue bien. Incluyen agitación mecánica para distribuir homogéneamente las algas y maximizar la fotosíntesis. El agua pasa primero por un tratamiento primario antes de entrar.
  • Procesos adicionales: Monitoreo automatizado con sensores, modelos de IA para predecir y optimizar, y sistemas de separación de biomasa (como centrífugas en desarrollo).

Resultados:

  • Trata hasta 12.000-36.000 litros por día.
  • Remueve ~90% de materia orgánica, 95% de nitrógeno y ~50% de fósforo, más otros contaminantes.
  • Produce ~0.76-1 kg de biomasa diaria, que se evalúa como biofertilizante o bioestimulante para agricultura (economía circular).

Esta tecnología es más económica y de bajo consumo energético que los lodos activados convencionales, ideal para zonas sin infraestructura. Requiere superficie pero es descentralizable.

Líder del proyecto: Dr. Tomás Agustín Rearte (o Agustín Rearte), docente de la Cátedra de Química Inorgánica y Analítica de la FAUBA, investigador del CONICET, director de la Colección de Cultivos de Microalgas de la FAUBA (CCM-FAUBA). Comenzó a trabajar con microalgas en 2009 durante su doctorado. Colabora con Carolina González (AySA) y otros.

¿Se puede usar en el Riachuelo?

Sí, hay experiencia previa y potencial directo. El equipo de Rearte ya trabajó en la Cuenca Matanza-Riachuelo usando biosorción con biomasa de microalgas para remover metales pesados como zinc (de efluentes de galvanoplastia). Redujeron concentraciones de 230 ppm a los 5 ppm permitidos por ACUMAR/ADA, usando biomasa de algas cultivadas en efluentes con alto N y P.

La planta piloto actual trata efluentes urbanos (como los que van al Riachuelo) y reduce nutrientes que causan eutrofización. Podría aplicarse en municipios, industrias o feedlots de la cuenca, combinando remoción de nutrientes + metales. Se menciona explícitamente su potencial para reducir contaminación en el Riachuelo.

Ventajas para Argentina: El 82% de las aguas residuales no se trata adecuadamente. Esta tecnología es escalable, sostenible y genera subproductos útiles.

Fuentes y colaboradores principales

  • Proyecto interinstitucional: FAUBA + AySA, con apoyo de MINCyT (“Ciencia y Tecnología contra el Hambre”), Fundación Bunge y Born, UBATEC, Universidad de Almería (España), TDK (IA), CONICET.
  • Instagram del proyecto: @tratar_con_microalgas
  • Artículos clave: Sobre la Tierra (FAUBA), Fundación Bunge y Born, Infobae/La Nación, Agencia TSS.

Es un proyecto muy prometedor que combina remediación ambiental, bajo costo y valor agregado

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