Connect with us

Bio

Mejoras en las terapias de células CAR-T desde años anteriores hasta 2025

Published

on

Las mejoras en las terapias de células CAR-T desde años anteriores hasta 2025 se centran en eficacia, seguridad, accesibilidad y reducción de costos. A continuación, detallo las principales mejoras y su impacto en los costos, basándome en información actualizada y fuentes verificables:

Mejoras en las terapias de células CAR-T

  1. Mayor precisión y seguridad con CRISPR:
    • Antes (2017-2022): Las primeras terapias CAR-T, como Kymriah (Novartis) y Yescarta (Gilead), usaban edición genética menos precisa (zinc finger nucleasas o TALENs) o no editaban genes adicionales, lo que limitaba la capacidad de optimizar las células T. Había riesgos de efectos secundarios graves, como el síndrome de liberación de citoquinas (CRS) o neurotoxicidad.
    • En 2025: La integración de CRISPR-Cas9 y variantes como Cas12a permite ediciones más precisas, como la eliminación de puntos de control inmunitario (PD-1) o la inserción de receptores CAR en loci específicos (ej., TRAC). Esto mejora la eficacia de las células T contra tumores y reduce efectos no deseados. Por ejemplo, ensayos de 2024 de Editas Medicine reportaron que 17 pacientes tratados con CAR-T editadas con Cas12a no presentaron eventos adversos graves, a diferencia de terapias previas.
  2. Terapias alogénicas (universales):
    • Antes: Las CAR-T autólogas requerían extraer células T del paciente, modificarlas y reinfundirlas, un proceso personalizado que era lento (3-4 semanas) y costoso.
    • En 2025: Las CAR-T alogénicas, desarrolladas por empresas como CRISPR Therapeutics, usan células de donantes sanos editadas con CRISPR para eliminar genes (como TCR) que causan rechazo inmunológico. Esto permite producir terapias «listas para usar», reduciendo tiempos de espera y costos de producción. Ensayos de fase 1 en 2023-2024 para leucemia mostraron remisiones comparables a las autólogas.
  3. Edición de bases y multiplexación:
    • Antes: La edición genética estaba limitada a cortes de doble hebra en el ADN, lo que aumentaba el riesgo de mutaciones no deseadas.
    • En 2025: La edición de bases (base editing) y la edición prime permiten cambios puntuales en el ADN sin romperlo, mejorando la seguridad. Además, la multiplexación (editar múltiples genes simultáneamente) optimiza las células T para atacar tumores resistentes o entornos inmunosupresores, como en leucemia linfoblástica aguda.
  4. Aplicaciones expandidas:
    • Antes: Las CAR-T estaban aprobadas principalmente para leucemias y linfomas (ej., leucemia linfoblástica aguda y linfoma de células B).
    • En 2025: Se están desarrollando CAR-T para tumores sólidos (ej., cáncer de páncreas) y enfermedades autoinmunes (ej., lupus), gracias a mejoras en el diseño de receptores y la capacidad de CRISPR para modificar múltiples objetivos genéticos. Esto amplía el mercado y fomenta economías de escala.

Mejoras en costos

  1. Reducción de costos de producción:
    • Antes: Las terapias autólogas costaban entre $373,000 y $475,000 por paciente (ej., Kymriah para leucemia), debido a la personalización y la infraestructura requerida (centros especializados, transporte de células). Los costos hospitalarios asociados (quimioterapia, manejo de efectos secundarios) podían sumar $500,000 adicionales.
    • En 2025: Las CAR-T alogénicas reducen costos al estandarizar la producción. Un informe de BioSpace de 2024 estima que las terapias alogénicas podrían costar entre $100,000 y $200,000 por dosis, gracias a la fabricación a gran escala. Además, la edición in vivo (administrar CRISPR directamente al paciente) elimina la necesidad de extraer y modificar células, lo que podría reducir costos en un 30-50% en el futuro, según proyecciones de Vertex Pharmaceuticals.
  2. Menor necesidad de tratamientos complementarios:
    • Antes: Los pacientes requerían quimioterapia intensiva antes de la infusión de CAR-T para suprimir el sistema inmunitario, aumentando costos y riesgos.
    • En 2025: Las terapias alogénicas y las CAR-T editadas con CRISPR requieren menos preacondicionamiento, reduciendo hospitalizaciones y costos asociados. Por ejemplo, ensayos de 2024 mostraron que pacientes tratados con CAR-T alogénicas necesitaban estancias hospitalarias de 7-10 días, frente a 14-21 días para terapias autólogas.
  3. Escalabilidad y accesibilidad:
    • Antes: La producción personalizada limitaba la escalabilidad, y los altos costos restringían el acceso a países desarrollados.
    • En 2025: La estandarización de CAR-T alogénicas y los avances en vectores virales más baratos (o no virales, como nanopartículas) están reduciendo costos de fabricación. Publicaciones en LinkedIn de CRISPR Therapeutics en 2025 destacan que la aprobación de Casgevy (para anemia falciforme) está sentando precedentes para modelos de reembolso que podrían aplicarse a CAR-T, como pagos fraccionados basados en resultados clínicos.
  4. Barreras persistentes:
    • Aunque los costos están disminuyendo, las terapias CAR-T siguen siendo caras, especialmente en países en desarrollo. La infraestructura para administrar estas terapias (centros de infusión, monitoreo) sigue siendo un cuello de botella. Sin embargo, la competencia entre empresas como CRISPR Therapeutics, Editas Medicine y Allogene Therapeutics está presionando a la baja los precios.

Ejemplo concreto

  • Casgevy (CRISPR Therapeutics/Vertex): Aprobada en 2023 para anemia falciforme, su costo inicial fue de ~$2 millones por paciente. En 2025, mejoras en la producción y acuerdos con aseguradoras han reducido el costo efectivo a ~$1.2-$1.5 millones en algunos mercados, según estimaciones de Biotech Spain. Las CAR-T para leucemia, que comparten tecnologías similares, están siguiendo esta tendencia, con costos proyectados de $150,000-$300,000 para terapias alogénicas en los próximos 2-3 años.

Conclusión

Las terapias CAR-T han mejorado significativamente desde 2017 gracias a la precisión de CRISPR, el desarrollo de terapias alogénicas, y técnicas como la edición de bases. Estas innovaciones han reducido los costos de producción y tratamiento en un 30-60% en comparación con las terapias autólogas iniciales, con proyecciones de mayor accesibilidad en el futuro. Sin embargo, los costos hospitalarios y la infraestructura siguen siendo desafíos.

Fuentes

  • Innovative Genomics Institute, «Ensayos clínicos de CRISPR: una actualización de 2024»
  • Genotipia, «Ensayos Clínicos con Herramientas CRISPR en 2024»
  • Biotech Spain, «CRISPR en 2024: los ensayos clínicos que vienen»
  • BioSpace, «Scribe Therapeutics Presents Data at ASGCT 2025», 6 de mayo de 2025
  • LinkedIn, publicaciones de CRISPR Therapeutics y Editas Medicine, 2025
  • Nature Medicine, estudios sobre terapias génicas para leucemia, 2024

Continue Reading
Advertisement
Click to comment

Leave a Reply

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *

Bio

ArgenBio: El portal clave para información y desarrollo en biotecnología argentina

Published

on

ArgenBio es el Consejo Argentino para la Información y el Desarrollo de la Biotecnología, una organización sin fines de lucro fundada en 2003 con el objetivo de divulgar información científica confiable sobre biotecnología, promover su comprensión y estimular su desarrollo en Argentina. Su sitio web (www.argenbio.org) funciona como un portal completo con noticias actualizadas, recursos educativos y materiales de divulgación, ideal para startups, investigadores y desarrolladores interesados en el ecosistema biotech local.

Recursos útiles destacados para startups, investigadores y desarrolladores

  • Capacitaciones gratuitas en biotecnología: Cursos virtuales y presenciales abiertos a docentes, divulgadores, profesionales y público general. Enfocados en conceptos básicos, aplicaciones y cómo comunicar la biotecnología. En 2025, ya capacitaron a cientos de personas (más de 25.000 acumuladas desde sus inicios). Inscripciones y detalles en www.porquebiotecnologia.com.ar.
  • Sección de Recursos: Infografías, videos y materiales visuales sobre temas clave como:
    • «¿Cómo se hace un transgénico?»
    • Mejoramiento vegetal.
    • Agricultura orgánica vs. convencional.
    • Usos cotidianos de la biotecnología (ej. en algodón, alimentos, fiestas).
    • Mitos y realidades (inspirados incluso en series como «El cuento de la criada»). Perfectos para presentaciones, propuestas de proyectos o divulgación en startups.
  • Listado de cultivos y eventos transgénicos aprobados: Actualizado a diciembre 2025, con 90 eventos aprobados en casi 30 años en Argentina. Incluye detalles regulatorios, siembra, consumo y comercialización. Esencial para investigadores y desarrolladores en agrobiotech (enlace directo: argenbio.org/cultivos-transgenicos).
  • Noticias y actualidad: Cobertura de avances regulatorios (ej. aprobaciones de levaduras GM por Danisco Argentina), innovaciones (bases de datos genómicas como PubPlant), participaciones en eventos internacionales (como el Simposio ISBR en Bélgica) y aplicaciones (alfalfa transgénica desde 2019, biorremediación, bioinsumos).
  • Biblioteca y publicaciones: Artículos científicos, libros y guías sobre bioseguridad, cambio climático y aplicaciones vegetales.

Noticias recientes relevantes (diciembre 2025)

  • 90 eventos transgénicos aprobados en Argentina: Un hito que posiciona al país como líder regional en adopción de biotecnología agrícola.
  • Participación en simposios internacionales: ArgenBio presentó en eventos globales de bioseguridad.
  • Innovaciones destacadas: Nuevas bases de datos para «navegar» genomas vegetales y avances en alfalfa transgénica.

Para startups e investigadores, ArgenBio es una fuente neutral y científica para respaldar proyectos, entender regulaciones (CONABIA, SENASA) y conectar con el ecosistema. Recomiendo suscribirse a sus novedades (argenbio.org/suscripcion) y explorar sitios relacionados como www.infoalimentos.org.ar (seguridad alimentaria) o www.biotec-latam.com (para especialistas regionales).

Continue Reading

Bio

Cámara Argentina de Biotecnología (CAB)

Published

on

En mi camino por la convergencia de tech 4.0 la biotech fué una rama fundacional así como a nivel nacional lo es La Cámara Argentina de Biotecnología (CAB).

La Cámara Argentina de Biotecnología (CAB), fundada en 2011, es una asociación civil sin fines de lucro que reúne a empresas líderes en el sector biotecnológico argentino. Su misión principal es promover políticas público-privadas para impulsar la investigación, desarrollo, producción y exportación de productos biotecnológicos, posicionando a Argentina como líder regional en la materia.

La CAB agrupa a aproximadamente 38 empresas líderes con presencia nacional, aunque a través de iniciativas como CAB Startup integra a más de 100 empresas emergentes y startups de base biotecnológica. Estas compañías operan en áreas diversas como salud humana, sanidad animal y vegetal, agropecuaria, industria alimentaria, diagnóstico, insumos industriales, biocombustibles y ambiente.

CAB en 2025

El año 2025 fue marcado por la consolidación del modelo federal de innovación biotecnológica. El evento estrella fue BioArgentina 2025, la 12ª edición del encuentro anual organizado por la CAB, realizado el 27 de noviembre en el Centro Provincial de Convenciones de Paraná, Entre Ríos. Bajo el lema “Producción con Innovación”, reunió a más de 600 participantes, incluyendo investigadores, emprendedores, startups, empresas líderes, estudiantes y representantes del sector público.

El evento destacó el rol de la biotecnología como motor de desarrollo económico sostenible, con paneles sobre agrobiotecnología, salud humana y animal, genómica, inteligencia artificial aplicada y materiales avanzados. Por primera vez en Entre Ríos, reforzó el carácter federal del sector y posicionó a la provincia como un polo científico-tecnológico emergente.

Según datos del Censo Argentino de Empresas de Bio y Nanotecnología impulsado por la CAB, el sector genera ventas por unos 3.752 millones de dólares, exportaciones por 708 millones y emplea a cerca de 20.000 personas, con alta participación femenina y fuerte vínculo con el sistema científico nacional.

La CAB también enfatizó la convergencia tecnológica, integrando la biotecnología con tecnologías 4.0 como IA, big data y bioinformática. A través de CAB Startup, actúa como espacio de convergencia que fomenta sinergias entre grandes empresas y startups, impulsando la Industria 4.0 y posicionando la biotecnología como ventaja competitiva en la economía del conocimiento.

Planes para 2026 y perspectivas futuras

Aunque no se han anunciado planes específicos para 2026 al cierre de 2025, la CAB mantiene su estrategia de largo plazo: fortalecer la colaboración público-privada, expandir el modelo federal con eventos como BioArgentina (que se realiza anualmente) y promover la integración de startups para acelerar innovaciones. El presidente Sebastián Bagó ha enfatizado el compromiso con la innovación sostenible y el impacto en la sociedad y economía argentina, en un contexto global de transiciones tecnológicas.

La Cámara continuará cooperando con instituciones como CONICET, ministerios nacionales y entidades internacionales, enfocándose en exportaciones (que ya llegan a 120 países) y en soluciones para desafíos como cambio climático, salud y producción alimentaria.

En resumen, la CAB se consolida como plataforma clave para transformar el conocimiento científico en desarrollo productivo, destacando la convergencia con tecnologías 4.0 como pilar para el futuro de la biotecnología argentina.

Fuentes consultadas:

  • Sitio oficial de la CAB: www.cabiotec.com.ar
  • BioArgentina 2025: bioargentina.vercel.app y coberturas en Diario Río Negro (octubre y diciembre 2025)
  • Perfil en BIO International Convention
  • Nota en Infobae sobre innovación en salud (noviembre 2024, con referencias al censo CAB)
  • Wikipedia y LinkedIn de la CAB para datos estructurales.

Continue Reading

Bio

AlphaGenome de Google DeepMind

Published

on

AlphaGenome es un modelo de inteligencia artificial desarrollado por Google DeepMind, lanzado en junio de 2025. Se trata de una herramienta avanzada diseñada para interpretar el «código regulatorio» del ADN, especialmente en las regiones no codificantes (el 98% del genoma humano, a menudo llamado «materia oscura» del genoma). A diferencia de modelos anteriores que se enfocaban en tareas específicas, AlphaGenome es un modelo unificado que predice de manera comprehensiva y precisa cómo las variantes genéticas (mutaciones o cambios en una sola letra del ADN) afectan procesos biológicos clave que regulan la expresión de los genes.

Explicación simple: ¿Qué es y para qué sirve?

Imaginá el genoma humano como un libro gigante de instrucciones para construir y mantener el cuerpo. Solo el 2% de ese libro tiene recetas directas para hacer proteínas (como AlphaFold, otro modelo de DeepMind, que predice su forma 3D). El resto (98%) son como «interruptores» y «reguladores» que deciden cuándo, dónde y cuánto se activan esos genes.

AlphaGenome actúa como un «traductor» inteligente: le das una secuencia de ADN (hasta 1 millón de letras/base pares) y predice qué pasa si cambias una sola letra. Por ejemplo:

  • ¿Se activa más o menos un gen en cierto tejido (como hígado o cerebro)?
  • ¿Cambia cómo se «corta y pega» el ARN (splicing)?
  • ¿Se abre o cierra la cromatina (la estructura que envuelve el ADN)?
  • ¿Se unen proteínas reguladoras en sitios específicos?

Para qué sirve de forma simple:

  • Ayuda a entender por qué ciertas mutaciones causan enfermedades (cáncer, trastornos genéticos raros, Alzheimer, etc.).
  • Acelera la investigación científica: en lugar de experimentos caros y lentos en laboratorio, simula efectos en segundos.
  • Potencial futuro: diseñar terapias personalizadas, editar genes con CRISPR de manera más segura, o crear ADN sintético para biotecnología.

No es para diagnosticar personas directamente (aún no está validado para uso clínico), pero es una herramienta poderosa para investigadores.

Información técnica: ¿Cómo funciona?

AlphaGenome es un modelo de deep learning híbrido con una arquitectura avanzada que combina:

  • Capas convolucionales (CNN): Detectan patrones cortos y locales en la secuencia de ADN (como motivos reguladores cercanos).
  • Transformers: Permiten que el modelo «comunique» información a lo largo de distancias largas en la secuencia (hasta 1 millón de bases), capturando interacciones lejanas.
  • Capas finales especializadas: Generan predicciones multimodales (en múltiples «modalidades» o tipos de datos) con resolución a nivel de base par individual.

Entrenado en datasets masivos de humanos y ratones, incluyendo:

  • Más de 5.000 tracks genómicos humanos (de proyectos como ENCODE, GTEx, 4D Nucleome).
  • Datos multi-ómicos: expresión génica, accesibilidad cromatina, unión de factores de transcripción, mapas de contactos 3D (Hi-C), splicing, etc.

Características clave:

  • Procesa secuencias largas (megabase-scale) manteniendo precisión en cambios de una sola base.
  • Predice efectos de variantes comparando secuencia «normal» vs. mutada.
  • Supera a modelos especializados en la mayoría de benchmarks (ej.: 22/24 en identificación de features, 24/26 en predicción de efectos de variantes).
  • Más eficiente: entrenado en horas con TPUs de Google, usando menos recursos que modelos previos como Enformer.

Limitaciones actuales:

  • Dificultad con interacciones muy distantes (>100.000 bases).
  • Menos preciso en patrones tejido-específicos muy sutiles.
  • Entrenado principalmente en humanos y ratones; no generaliza perfectamente a otras especies aún.

¿Qué se puede hacer con AlphaGenome?

  • Investigación básica: Interpretar regiones no codificantes, generar hipótesis sobre función genómica.
  • Estudios de enfermedades: Priorizar variantes causales en GWAS (estudios de asociación genómica), entender mutaciones raras en trastornos mendelianos o cáncer.
  • Medicina personalizada: Predecir impactos de variantes en pacientes (futuro, con fine-tuning).
  • Biotecnología y biología sintética: Diseñar promotores/enhancers sintéticos, prever efectos de ediciones CRISPR.
  • Análisis a escala: Procesar miles de variantes rápidamente vía API (gratuita para investigación no comercial).

Está disponible vía:

  • API de AlphaGenome (para uso no comercial, con clave).
  • GitHub (google-deepmind/alphagenome) con notebooks en Colab para pruebas rápidas.
  • Visualizaciones integradas para interpretar predicciones.

DeepMind planea extenderlo a más especies, tareas clínicas y liberación completa del modelo.

Fuentes

Continue Reading

TENDENCIAS