La compañía danesa SNIPR Biome anunció el 12 de agosto la publicación, en la revista Clinical Infectious Diseases, de un caso de acceso ampliado en el que su terapia SNIPR001 —un bacteriófago modificado que porta un sistema CRISPR diseñado para atacar selectivamente a la bacteria Escherichia coli— se utilizó en un paciente trasplantado de riñón con una infección multirresistente y progresiva conocida como malacoplaquia, una enfermedad rara caracterizada por la persistencia intracelular de la bacteria.

El paciente recibió SNIPR001 por vía intravenosa, tópica e intralesional, combinado con antibióticos de rescate como tigeciclina, meropenem y fosfomicina durante aproximadamente un año. Según el reporte publicado, las lesiones cutáneas cicatrizaron y la masa intraabdominal se redujo un 89% al cabo de un año de seguimiento, sin que se registraran eventos adversos relacionados con el fago. Se trata del primer uso documentado de esta terapia fágica dirigida directamente contra una infección ya establecida fuera del tracto intestinal, un escenario distinto al de prevención de infecciones en sangre para el que SNIPR001 se desarrolló originalmente.

Los propios investigadores advierten sobre los límites de este tipo de evidencia: al tratarse de un único caso de acceso ampliado, y dado que el paciente recibió antibióticos en simultáneo durante buena parte del tratamiento, no es posible establecer con certeza que la mejora clínica se deba al componente CRISPR del fago, a los antibióticos, a la interacción entre ambos o a otros factores del tratamiento. Trabajos preclínicos previos, publicados en Nature Biotechnology en 2023, ya habían mostrado actividad de SNIPR001 contra cepas multirresistentes de E. coli con una reducción selectiva de esa bacteria que preservaba en gran medida al resto de la microbiota.

Para pacientes trasplantados y con infecciones multirresistentes que agotaron las opciones antibióticas convencionales, este tipo de terapias de precisión abre una alternativa cuando el arsenal farmacológico tradicional ya fracasó, aunque la evidencia de un solo caso está lejos de bastar para establecer eficacia. SNIPR001 continúa en desarrollo para la prevención de infecciones en sangre por E. coli en pacientes con cánceres hematológicos, y la compañía explora ahora, a partir de este caso, si el tratamiento de infecciones activas fuera del intestino —incluyendo posibles indicaciones futuras en infecciones urinarias, sepsis y pacientes trasplantados— merece una vía de desarrollo clínico propia.

Fuentes: GlobeNewswire (SNIPR): https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/12/3343436/0/en/expanded-access-case-report-of-snipr001-an-engineered-crispr-medicine-in-rare-intracellular-e-coli-disease-published-in-clinical-infectious-diseases.html CRISPR Medicine News: https://crisprmedicinenews.com/news/clinical-expanded-access-takes-snipr001-beyond-the-gut/

Allogene Therapeutics anunció el 29 de julio que la FDA otorgó las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) y de Vía Rápida (Fast Track) a cemacabtagene ansegedleucel (cema-cel), su terapia celular CAR-T alogénica —es decir, fabricada a partir de células de donante y no del propio paciente— dirigida a linfoma B de células grandes en primera línea de tratamiento. La noticia siguió generando cobertura y análisis en la prensa especializada en edición genética hasta fines de agosto, en particular por tratarse de la primera terapia CAR-T editada con la tecnología TALEN en alcanzar este nivel de reconocimiento regulatorio.

A diferencia de CRISPR-Cas, que utiliza una proteína guiada por ARN para cortar el ADN, la edición TALEN emplea pares de proteínas que reconocen secuencias específicas de ADN y acercan entre sí dominios de la nucleasa FokI para realizar el corte. En el caso de cema-cel, esa edición interrumpe los genes TRAC y CD52 de las células donantes: el primero elimina el receptor de células T original para reducir el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped, y el segundo protege a las células durante la linfodepleción con anticuerpos anti-CD52 que recibe el paciente antes de la infusión. Un vector lentiviral introduce, por separado, el receptor CAR dirigido contra CD19.

Los datos que sustentaron la designación provienen de un análisis interino del ensayo pivotal ALPHA3, en el que siete de doce pacientes tratados con cema-cel lograron eliminar la enfermedad residual mínima (MRD), frente a dos de doce en el grupo bajo observación, sin reportarse casos de síndrome de liberación de citoquinas, neurotoxicidad ni enfermedad de injerto contra huésped en el corte de datos analizado. Se trata, no obstante, de un análisis pequeño e interino: la eliminación de la enfermedad residual mínima todavía no demostró una mejora en la supervivencia libre de eventos, y las designaciones RMAT y Fast Track facilitan la interacción con el regulador pero no constituyen una aprobación.

Para la industria de terapias celulares alogénicas, el caso de cema-cel es relevante porque plantea la posibilidad de administrar una CAR-T «lista para usar» de forma preventiva, apenas un paciente muestra signos moleculares tempranos de que la quimioterapia de primera línea no eliminó por completo la enfermedad, en lugar de esperar a una recaída clínica evidente. Si los resultados se confirman en fases posteriores del ensayo, la dimensión humana del avance es concreta: pacientes que hoy reciben un tratamiento estándar y esperan con incertidumbre si el cáncer reaparecerá podrían acceder a una intervención temprana guiada por biomarcadores, en lugar de tener que atravesar una recaída antes de recibir una nueva línea de terapia.

Fuentes: Allogene Therapeutics / BioSpace: https://www.biospace.com/press-releases/allogene-therapeutics-receives-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-for-cemacabtagene-ansegedleucel-cema-cel-as-first-line-consolidation-therapy-for-large-b-cell-lymphoma CRISPR Medicine News: https://crisprmedicinenews.com/news/clinical-expanded-access-takes-snipr001-beyond-the-gut/

Precision Biosciences reportó los primeros resultados clínicos de PBGENE-HBV, una terapia de edición génica in vivo basada en su plataforma ARCUS, que logró evidencia directa de eliminación e inactivación del ADNccc del virus de la hepatitis B, el reservorio viral que sostiene la infección crónica en el hígado y que hasta ahora ningún tratamiento disponible podía erradicar de forma definitiva.

Biopsias hepáticas de los pacientes tratados mostraron una reducción de los transcriptos de ADNccc, mientras que la totalidad de los pacientes evaluables perdió los niveles detectables de pgRNA, un marcador clave de replicación viral activa. A diferencia de los tratamientos antivirales actuales para la hepatitis B, que logran suprimir la replicación del virus pero deben mantenerse de por vida porque no eliminan el reservorio viral latente en el núcleo de las células hepáticas, la plataforma ARCUS de Precision Biosciences fue diseñada específicamente para cortar y desactivar ese ADN viral remanente de forma dirigida.

Para la industria de la biotecnología, este resultado temprano —aunque todavía preliminar— representa una prueba de concepto significativa: la hepatitis B crónica afecta a cientos de millones de personas en el mundo, y la ausencia de una cura definitiva ha sido durante décadas uno de los mayores desafíos no resueltos de la hepatología. Que una terapia de edición génica in vivo logre evidencia clínica de eliminación del reservorio viral abre una vía de desarrollo que distintas compañías de edición genética vienen persiguiendo en paralelo, con distintas plataformas de enzimas y sistemas de entrega.

Para los pacientes, la perspectiva de una terapia potencialmente curativa y de dosis finita —en lugar de un tratamiento antiviral de por vida— cambiaría de forma radical el manejo clínico de la enfermedad, aunque todavía restan etapas regulatorias y clínicas extensas antes de que un tratamiento así llegue a estar disponible de forma masiva. El caso también reabre el debate de fondo sobre los costos y el acceso equitativo a terapias génicas curativas, que hasta ahora han tendido a ser extremadamente costosas en su lanzamiento comercial.

Fuentes al pie:

CRISPR Medicine News: https://crisprmedicinenews.com/news/cmn-weekly-26-june-2026-your-weekly-crispr-medicine-news/