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Una nueva era en terapia celular

Innovación pionera en inmunoterapia contra leucemias agresivas

Gyala Therapeutics, la biotecnológica española especializada en terapias celulares avanzadas, ha dado un paso histórico al iniciar el primer ensayo clínico de fase I/IIa de su terapia GYA01, un innovador tratamiento CAR-T (células T con receptor de antígeno quimérico) dirigido contra la proteína CD84. Este hito marca la primera vez que se evalúa una terapia celular de esta clase en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) y leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T), representando una verdadera revolución en el tratamiento de neoplasias hematológicas de alto riesgo

.

La autorización del ensayo proviene de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), consolidando a España como referente europeo en terapias avanzadas. El estudio se llevará a cabo en dos centros de excelencia internacional: el Hospital Clínic de Barcelona y el Hospital La Fe de Valencia, ambos reconocidos por su experiencia en leucemias agudas y terapias celulares .

¿Qué es GYA01 y por qué representa un avance terapéutico?

GYA01 es una terapia CAR-T first-in-class (primera de su clase) que se dirige específicamente al CD84 (también conocido como SLAMF5), una proteína de superficie celular que se encuentra sobreexpresada de manera consistente en células leucémicas de LMA y LLA-T, incluyendo subtipos de alto riesgo como aquellos con mutaciones en TP53 o reordenamientos de MECOM

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A diferencia de las terapias CAR-T actualmente aprobadas, que se limitan principalmente a neoplasias de células B, GYA01 abre un nuevo campo de aplicación al demostrar eficacia contra leucemias mieloides y linfoblásticas de células T, patologías donde hasta ahora no existían opciones de CAR-T aprobadas

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Hallazgos preclínicos clave

Los resultados preclínicos publicados en la revista científica Leukemia (2025) revelan datos prometedores

:

  • Citotoxicidad potente y específica contra líneas celulares de LMA, LLA-T y linfomas B agresivos, así como células primarias de pacientes
  • Eficacia significativa en modelos animales, logrando la erradicación de la enfermedad y prolongación de la supervivencia
  • Expansión exitosa desde células T de donantes sanos y pacientes, con fenotipo de memoria favorable
  • No requiere edición genética para evitar el fratricidio (destrucción de células T entre sí), un problema común en terapias dirigidas a antígenos T-celulares como CD7 o CD5

Características del ensayo clínico

El estudio es un ensayo abierto, de un solo brazo e intervencional, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de GYA01. Incluye una fase de escalada de dosis seguida de una fase de expansión, siguiendo los estándares internacionales para terapias celulares innovadoras .

Centros participantes y equipo investigador

  • Hospital Clínic Barcelona: Dirigido por el Dr. Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología y pionero en terapias CAR-T en España. El centro cuenta con experiencia en más de 500 pacientes tratados con CAR-T, incluyendo las terapias ARI-0001 (para LLA adulta) y ARI-0002h (para mieloma múltiple), ambas aprobadas en España bajo exención hospitalaria .
  • Hospital La Fe de Valencia: Ha contribuido con análisis cruciales de expresión de CD84 en pacientes con LMA y muestras de médula ósea sana .

Contexto epidemiológico y necesidad médica

La LMA representa aproximadamente el 30% de las leucemias en adultos, con cerca de 145.000 nuevos casos anuales a nivel mundial. Aunque la quimioterapia induce remisión en muchos pacientes, casi la mitad experimenta recaída. Por su parte, la LLA-T, aunque menos frecuente, supone el 15% de las leucemias linfoblásticas agudas pediátricas y hasta el 25% en adultos, con una tasa de supervivencia a largo plazo de apenas el 40% en adultos

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Para pacientes en recaída o refractarios (R/R), las opciones terapéuticas son extremadamente limitadas, lo que convierte a GYA01 en una esperanza real para quienes carecen de alternativas efectivas .

Financiación y apoyo institucional

El desarrollo de GYA01 cuenta con un sólido respaldo financiero:

  • Ronda de 3 millones de euros (2025): Participaron Invivo Partners (inversor fundador), Nara Capital y CDTI Innovación a través del programa Innvierte, permitiendo el inicio del ensayo clínico .
  • Subvención de 3,7 millones de euros (2024): Otorgada por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades de España a través del programa CPP 2024 (Colaboración Público-Privada) para Gyala Therapeutics y el Hospital La Fe, específicamente para la realización de este ensayo clínico .

En total, Gyala ha levantado aproximadamente 8 millones de euros desde su fundación, además de contar con apoyo de programas nacionales como NEOTEC

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Perfil de seguridad y consideraciones especiales

Como ocurre con otras terapias CAR-T dirigidas a antígenos mieloides, GYA01 puede presentar toxicidad hematológica debido a la expresión de CD84 en células madre hematopoyéticas (CD34+). Los estudios preclínicos muestran toxicidad baja a moderada dependiendo de la fuente celular, pero los pacientes podrían experimentar aplasia profunda tras el tratamiento, requiriendo manejo cuidadoso y profilaxis adecuada contra infecciones

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La estrategia terapéutica contempla utilizar GYA01 como terapia puente hacia un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TPH), con el objetivo de eliminar las células leucémicas y posteriormente restaurar el sistema hematopoyético e inmune del paciente

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Contactos y fuentes de información

Contactos institucionales de Gyala Therapeutics:

Contacto de inversores:

  • Dr. Claudio Santos (CEO)

Contacto de medios:

  • Gemma Escarré Comms

Centros clínicos participantes:

  • Hospital Clínic Barcelona: Servicio de Inmunología, liderado por Dr. Manel Juan
  • Hospital La Fe de Valencia: Servicio de Hematología

Referencias académicas clave:

  • Publicación científica principal: «A novel chimeric antigen receptor T-cell therapy targeting CD84 for the treatment of acute myeloid and T-cell lymphoblastic leukemias» – Autores: Lorena Pérez-Amill, Mercedes Armand-Ugón, Maria Val-Casals, et al. Revista Leukemia, 2025. DOI: 10.1038/s41375-025-02705-4
  • Registro del ensayo clínico: EudraCT 2024-519966-31-00

Fuentes consultadas:

: Pérez-Amill et al. (2025). A novel chimeric antigen receptor T-cell therapy targeting CD84 for the treatment of acute myeloid and T-cell lymphoblastic leukemias. Leukemia. https://www.nature.com/articles/s41375-025-02705-4

: PubMed – Resumen del estudio sobre CAR-T CD84. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40770072/

: PR Newswire (10 de febrero de 2026). Gyala Therapeutics initiates Phase I/IIa clinical trial of a CAR-T cell therapy in acute leukemias with limited treatment options. https://www.prnewswire.com/news-releases/gyala-therapeutics-initiates-phase-iiia-clinical-trial-of-a-car-t-cell-therapy-in-acute-leukemias-with-limited-treatment-options-302681392.html

: The Pharma Letter (10 de febrero de 2026). Gyala launches first-in-class CD84 CAR-T trial in acute leukemias. https://www.thepharmaletter.com/biotech-news/gyala-launches-firstinclass-cd84-cart-trial-in-acute-leukemias

: PR Newswire (versión en español, 10 de febrero de 2026). Gyala Therapeutics inicia un ensayo clínico de fase I/IIa de una terapia con células CAR-T. https://www.prnewswire.com/news-releases/gyala-therapeutics-inicia-un-ensayo-clinico-de-fase-iiia-de-una-terapia-con-celulas-car-t-302681620.html

: Synapse/Patsnap (15 de septiembre de 2025). CD84 Targeted CART (Gyala Therapeutics) – Incluye datos de financiación y desarrollo preclínico. https://synapse.patsnap.com/drug/2b500e97acd43693ba0ab898e5846c57

: Hospital Clínic Barcelona (15 de septiembre de 2025). Una nueva terapia CAR-T muestra una eficacia en modelos preclínicos en leucemias difíciles de tratar. https://www.clinicbarcelona.org/noticias/una-nueva-terapia-car-t-muestra-una-eficacia-en-modelos-preclinicos-en-leucemias-dificiles-de-tratar

: Drug Discovery World (16 de septiembre de 2025). CAR-T therapy could be effective cancer treatment, study suggests. https://www.ddw-online.com/car-t-therapy-could-be-effective-cancer-treatment-study-suggests-36446-202509/

: BioPharm International (15 de septiembre de 2025). Gyala Therapeutics’ CAR-T Leukemia Therapy Shows Promise, Heads for Clinical Trial. https://www.biopharminternational.com/view/gyala-therapeutics-car-t-leukemia-therapy-shows-promise-heads-for-clinical-trial

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TechSalud

Un gel argentino busca reparar el corazón después de un infarto

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Un hidrogel inyectable creado en la Universidad Favaloro y el Conicet mostró resultados alentadores en animales. Todavía no se probó en personas.

Qué es y cómo funciona

El proyecto se lleva a cabo en el Laboratorio de Medicina Regenerativa Cardiovascular de la Universidad Favaloro, donde participan profesionales del Conicet y de la universidad. Detrás del desarrollo hay un equipo encabezado por Daniela Olea y María del Rosario Bauzá, junto con otros investigadores del laboratorio. Pilar Ferrer, de 25 años, es becaria doctoral del IMETTyB, el instituto del Conicet y la Favaloro, e integra ese laboratorio. Una bióloga argentina de 25 años desarrolla un gel para reparar el corazón tras un infarto +2

La materia prima es la membrana amniótica, sin células madre, una parte de la placenta que, según la nota de Pausa, ya se usa en medicina para tratar heridas y quemaduras por su capacidad regenerativa. El gel se inyecta en la zona dañada y actúa como un andamio que estimula a las células sanas a multiplicarse y reconstruir el tejido perdido. Una bióloga argentina de 25 años desarrolla un gel para reparar el corazón tras un infarto +2

Qué se probó hasta ahora

En pruebas en ovejas, el equipo obtuvo resultados alentadores, entre ellos una reducción del área afectada por el infarto y una mejora de la función cardíaca. Ferrer también contó que a los 28 días se observó una reducción del tamaño del infarto, más vasos sanguíneos nuevos y más proliferación de células cardíacas. ledataiprofesional

El trabajo recibió en 2025 una mención especial del Premio César Milstein. El instituto del Conicet informó que se tituló «Efecto Cardiorregenerativo de la membrana amniótica humana descelularizada en un modelo preclínico de infarto agudo de miocardio». conicet

De la tesis a una empresa

Ferrer inició la investigación en 2023 como parte de su tesis doctoral en la Favaloro. Con el tiempo, el proyecto se transformó en Amnova Biotech, una empresa de base científica dedicada a terapias regenerativas. El proyecto es una colaboración con Amnios BMA, habilitada por el INCUCAI como banco de membrana amniótica y por la ANMAT como laboratorio de producto médico. El financiamiento de esta etapa se obtuvo a partir del acompañamiento de CITES, con el respaldo de la Favaloro y el Conicet. Científica argentina creó un gel que repara el corazón después de un infarto – Ecos de la Ciudad +3

Cuándo podría llegar a los pacientes

Falta bastante. Ferrer explicó que puede llevar varios años, porque faltan validar experimentos en animales y en tejidos humanos antes de probarlo en pacientes. Los ensayos clínicos en humanos están previstos para principios de 2028, y resta completar el camino regulatorio y de patentamiento. Según la misma fuente, la terapia sería estable a temperatura ambiente, sin necesidad de cadena de frío. Científicos argentinos están desarrollando una técnica inédita para reparar corazones post infarto +2

Qué mirar de acá en adelante

  • Resultados de los estudios en animales y en tejidos humanos.
  • Inicio de los ensayos clínicos, previstos para 2028.
  • Avance del patentamiento y la aprobación regulatoria.

Fuentes

Institucional

Medios

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TechSalud

La «curita futurista» argentina que busca enseñarle al cuerpo a regenerarse

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Una genetista de Coronel Pringles convirtió su tesis doctoral del CONICET en una startup de biotecnología. Su parche con exosomas de células madre ya llamó la atención de Silicon Valley.

Del laboratorio a Monterrey

Mikele Amondarain es licenciada en Genética por la UNNOBA, en Pergamino, y hizo su tesis en la Academia Nacional de Medicina y luego el doctorado en el Instituto Fleni CONICET. Su tema de trabajo era la bioimpresión 3D de parches funcionales con exosomas de células madre mesenquimales para medicina regenerativa. kchcomunicacionconicet

Los resultados fueron lo bastante buenos como para pensar en algo más que una tesis. Ella cuenta que, junto con su director, decidieron convertir el proyecto en una startup. Hoy la integran dos personas: Amondarain y Carlos Luzzani, su exdirector de tesis y actual socio. elordendiarionorte

En abril, la startup fue una de las ganadoras entre 16 proyectos de toda Latinoamérica en el programa Deep-Tech for Smart Longevity, organizado por el Tecnológico de Monterrey y Draper House Americas. El premio incluye continuar el proceso en Draper University, en Silicon Valley. elordentec

Qué es y cómo funciona

El parche es un hidrogel cargado con exosomas. Amondarain lo describe como una especie de «curita futurista» que se aplica sobre heridas profundas. kchcomunicacion

Los exosomas son vesículas diminutas que liberan las células. Según explica, contienen la información prorregenerativa de una célula madre, pero sin usar la célula, lo que evita la terapia celular y reduce los efectos adversos. La idea es que el cuerpo reciba señales para regenerarse mejor, algo parecido a lo que ocurre cuando una herida sana rápido en la infancia. infobae

Un punto práctico es que el parche es reabsorbible. Ella explicó que se coloca y hace su efecto sin necesidad de cambiarlo, algo que puede ser doloroso para el paciente. Los exosomas provienen de células madre del cordón umbilical. infobaeinfobae

Por qué importa

Las heridas cicatrizan peor con la edad, y en adultos mayores o en personas con dificultades de cicatrización eso se traduce en curaciones largas y complicaciones. Por eso el producto apunta a heridas dérmicas severas. infobae

La plataforma podría ir más allá de la piel. Según la propia fundadora, el desarrollo podría aplicarse en el futuro a tejido cardíaco, neuronal u ocular. infobae

El modelo de negocio

Los procesos regulatorios en salud pueden demorar años. Por eso la empresa diseñó un modelo híbrido para generar ingresos antes de que el producto clínico llegue al mercado, ofreciendo su plataforma de producción de exosomas a otras compañías. infobae

Además, trabajan desde el +54Lab, el primer coworking científico-tecnológico público del país, dentro del Parque de Innovación de la Ciudad de Buenos Aires, y contaron con financiamiento de Startup Chile. kchcomunicacion

Una historia con raíz personal

Amondarain creció en Coronel Pringles y vivió de cerca los 14 años de lucha de su papá contra el cáncer. Esa experiencia, entre hospitales, internaciones y heridas que no cerraban, es el origen emocional del proyecto, y ella misma lo señala como el cimiento de la startup. examedia

En qué etapa está

Conviene no adelantarse. Según una entrevista reciente, el parche fue probado en células y animales pequeños y busca avanzar hacia ensayos en humanos. Todavía no es un tratamiento disponible, y falta el camino regulatorio y clínico que exige cualquier terapia avanzada.

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TechSalud

Cortechs.ai obtiene autorización de la FDA para su software NeuroQuant PET aplicado al Alzheimer

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Cortechs.ai anunció el 18 de agosto que su software NeuroQuant PET recibió la autorización 510(k) de la FDA para asistir a los médicos en la evaluación de patologías cerebrales y en la interpretación clínica de tomografías por emisión de positrones (PET) utilizadas para evaluar el deterioro cognitivo y otras afecciones neurológicas. El software está diseñado para entregar cuantificación totalmente automatizada, análisis regional del cerebro y reportes estructurados que se integran directamente al flujo de trabajo clínico habitual.

La plataforma realiza cuantificación basada en atlas cerebrales para los trazadores PET de amiloide más utilizados en la práctica clínica —flutemetamol, florbetabén y florbetapir—, generando relaciones estandarizadas de captación (SUVR, por sus siglas en inglés) y valores de Centiloides que permiten comparar resultados de forma estandarizada entre distintos trazadores y distintos equipos de imagen. Esta estandarización es clave porque, hasta ahora, la interpretación visual de este tipo de estudios podía variar de forma significativa según el radiólogo y el centro donde se realizaba el estudio.

El lanzamiento se apoya en la trayectoria previa de la compañía con NeuroQuant, su producto original de segmentación y cuantificación volumétrica de estructuras cerebrales a partir de resonancias magnéticas, desarrollado originalmente con financiamiento del Instituto Nacional del Envejecimiento de Estados Unidos. La extensión hacia el análisis de estudios PET responde a la creciente relevancia de la imagenología molecular en el diagnóstico y seguimiento del Alzheimer y otros trastornos neurodegenerativos, en particular a medida que se expande el uso de tratamientos antiamiloides que requieren un monitoreo cuantitativo preciso de la carga de placas en el cerebro del paciente.

Para los pacientes en evaluación por deterioro cognitivo, contar con mediciones objetivas y reproducibles del nivel de amiloide cerebral —en lugar de depender únicamente de la interpretación visual de un especialista— puede traducirse en diagnósticos más consistentes entre distintos centros de salud y en decisiones de tratamiento mejor fundamentadas, especialmente en el contexto de terapias antiamiloides donde la selección correcta de pacientes es determinante para la seguridad y eficacia del tratamiento.

Fuentes: Imaging Technology News (ITN): https://www.itnonline.com/content/fda-clears-cortechsais-neuroquant-pet Axis Imaging News: https://axisimagingnews.com/radiology-products/radiology-software/fda-clears-automated-pet-analysis-software-for-cognitive-impairment

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