Una nueva era en terapia celular

Innovación pionera en inmunoterapia contra leucemias agresivas

Gyala Therapeutics, la biotecnológica española especializada en terapias celulares avanzadas, ha dado un paso histórico al iniciar el primer ensayo clínico de fase I/IIa de su terapia GYA01, un innovador tratamiento CAR-T (células T con receptor de antígeno quimérico) dirigido contra la proteína CD84. Este hito marca la primera vez que se evalúa una terapia celular de esta clase en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) y leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T), representando una verdadera revolución en el tratamiento de neoplasias hematológicas de alto riesgo

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La autorización del ensayo proviene de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), consolidando a España como referente europeo en terapias avanzadas. El estudio se llevará a cabo en dos centros de excelencia internacional: el Hospital Clínic de Barcelona y el Hospital La Fe de Valencia, ambos reconocidos por su experiencia en leucemias agudas y terapias celulares .

¿Qué es GYA01 y por qué representa un avance terapéutico?

GYA01 es una terapia CAR-T first-in-class (primera de su clase) que se dirige específicamente al CD84 (también conocido como SLAMF5), una proteína de superficie celular que se encuentra sobreexpresada de manera consistente en células leucémicas de LMA y LLA-T, incluyendo subtipos de alto riesgo como aquellos con mutaciones en TP53 o reordenamientos de MECOM

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A diferencia de las terapias CAR-T actualmente aprobadas, que se limitan principalmente a neoplasias de células B, GYA01 abre un nuevo campo de aplicación al demostrar eficacia contra leucemias mieloides y linfoblásticas de células T, patologías donde hasta ahora no existían opciones de CAR-T aprobadas

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Hallazgos preclínicos clave

Los resultados preclínicos publicados en la revista científica Leukemia (2025) revelan datos prometedores

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• Citotoxicidad potente y específica contra líneas celulares de LMA, LLA-T y linfomas B agresivos, así como células primarias de pacientes
• Eficacia significativa en modelos animales, logrando la erradicación de la enfermedad y prolongación de la supervivencia
• Expansión exitosa desde células T de donantes sanos y pacientes, con fenotipo de memoria favorable
• No requiere edición genética para evitar el fratricidio (destrucción de células T entre sí), un problema común en terapias dirigidas a antígenos T-celulares como CD7 o CD5

Características del ensayo clínico

El estudio es un ensayo abierto, de un solo brazo e intervencional, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de GYA01. Incluye una fase de escalada de dosis seguida de una fase de expansión, siguiendo los estándares internacionales para terapias celulares innovadoras .

Centros participantes y equipo investigador

• Hospital Clínic Barcelona: Dirigido por el Dr. Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología y pionero en terapias CAR-T en España. El centro cuenta con experiencia en más de 500 pacientes tratados con CAR-T, incluyendo las terapias ARI-0001 (para LLA adulta) y ARI-0002h (para mieloma múltiple), ambas aprobadas en España bajo exención hospitalaria .
• Hospital La Fe de Valencia: Ha contribuido con análisis cruciales de expresión de CD84 en pacientes con LMA y muestras de médula ósea sana .

Contexto epidemiológico y necesidad médica

La LMA representa aproximadamente el 30% de las leucemias en adultos, con cerca de 145.000 nuevos casos anuales a nivel mundial. Aunque la quimioterapia induce remisión en muchos pacientes, casi la mitad experimenta recaída. Por su parte, la LLA-T, aunque menos frecuente, supone el 15% de las leucemias linfoblásticas agudas pediátricas y hasta el 25% en adultos, con una tasa de supervivencia a largo plazo de apenas el 40% en adultos

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Para pacientes en recaída o refractarios (R/R), las opciones terapéuticas son extremadamente limitadas, lo que convierte a GYA01 en una esperanza real para quienes carecen de alternativas efectivas .

Financiación y apoyo institucional

El desarrollo de GYA01 cuenta con un sólido respaldo financiero:

• Ronda de 3 millones de euros (2025): Participaron Invivo Partners (inversor fundador), Nara Capital y CDTI Innovación a través del programa Innvierte, permitiendo el inicio del ensayo clínico .
• Subvención de 3,7 millones de euros (2024): Otorgada por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades de España a través del programa CPP 2024 (Colaboración Público-Privada) para Gyala Therapeutics y el Hospital La Fe, específicamente para la realización de este ensayo clínico .

En total, Gyala ha levantado aproximadamente 8 millones de euros desde su fundación, además de contar con apoyo de programas nacionales como NEOTEC

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Perfil de seguridad y consideraciones especiales

Como ocurre con otras terapias CAR-T dirigidas a antígenos mieloides, GYA01 puede presentar toxicidad hematológica debido a la expresión de CD84 en células madre hematopoyéticas (CD34+). Los estudios preclínicos muestran toxicidad baja a moderada dependiendo de la fuente celular, pero los pacientes podrían experimentar aplasia profunda tras el tratamiento, requiriendo manejo cuidadoso y profilaxis adecuada contra infecciones

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La estrategia terapéutica contempla utilizar GYA01 como terapia puente hacia un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TPH), con el objetivo de eliminar las células leucémicas y posteriormente restaurar el sistema hematopoyético e inmune del paciente

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Contactos y fuentes de información

Contactos institucionales de Gyala Therapeutics:

Contacto de inversores:

• Dr. Claudio Santos (CEO)

Contacto de medios:

• Gemma Escarré Comms

Centros clínicos participantes:

• Hospital Clínic Barcelona: Servicio de Inmunología, liderado por Dr. Manel Juan
• Hospital La Fe de Valencia: Servicio de Hematología

Referencias académicas clave:

• Publicación científica principal: «A novel chimeric antigen receptor T-cell therapy targeting CD84 for the treatment of acute myeloid and T-cell lymphoblastic leukemias» – Autores: Lorena Pérez-Amill, Mercedes Armand-Ugón, Maria Val-Casals, et al. Revista Leukemia, 2025. DOI: 10.1038/s41375-025-02705-4
• Registro del ensayo clínico: EudraCT 2024-519966-31-00

Fuentes consultadas:

: Pérez-Amill et al. (2025). A novel chimeric antigen receptor T-cell therapy targeting CD84 for the treatment of acute myeloid and T-cell lymphoblastic leukemias. Leukemia. https://www.nature.com/articles/s41375-025-02705-4

: PubMed – Resumen del estudio sobre CAR-T CD84. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40770072/

: PR Newswire (10 de febrero de 2026). Gyala Therapeutics initiates Phase I/IIa clinical trial of a CAR-T cell therapy in acute leukemias with limited treatment options. https://www.prnewswire.com/news-releases/gyala-therapeutics-initiates-phase-iiia-clinical-trial-of-a-car-t-cell-therapy-in-acute-leukemias-with-limited-treatment-options-302681392.html

: The Pharma Letter (10 de febrero de 2026). Gyala launches first-in-class CD84 CAR-T trial in acute leukemias. https://www.thepharmaletter.com/biotech-news/gyala-launches-firstinclass-cd84-cart-trial-in-acute-leukemias

: PR Newswire (versión en español, 10 de febrero de 2026). Gyala Therapeutics inicia un ensayo clínico de fase I/IIa de una terapia con células CAR-T. https://www.prnewswire.com/news-releases/gyala-therapeutics-inicia-un-ensayo-clinico-de-fase-iiia-de-una-terapia-con-celulas-car-t-302681620.html

: Synapse/Patsnap (15 de septiembre de 2025). CD84 Targeted CART (Gyala Therapeutics) – Incluye datos de financiación y desarrollo preclínico. https://synapse.patsnap.com/drug/2b500e97acd43693ba0ab898e5846c57

: Hospital Clínic Barcelona (15 de septiembre de 2025). Una nueva terapia CAR-T muestra una eficacia en modelos preclínicos en leucemias difíciles de tratar. https://www.clinicbarcelona.org/noticias/una-nueva-terapia-car-t-muestra-una-eficacia-en-modelos-preclinicos-en-leucemias-dificiles-de-tratar

: Drug Discovery World (16 de septiembre de 2025). CAR-T therapy could be effective cancer treatment, study suggests. https://www.ddw-online.com/car-t-therapy-could-be-effective-cancer-treatment-study-suggests-36446-202509/

: BioPharm International (15 de septiembre de 2025). Gyala Therapeutics’ CAR-T Leukemia Therapy Shows Promise, Heads for Clinical Trial. https://www.biopharminternational.com/view/gyala-therapeutics-car-t-leukemia-therapy-shows-promise-heads-for-clinical-trial