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El problema global de la enfermedad de Parkinson

La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo progresivo que afecta el sistema nervioso central, caracterizado por la pérdida de neuronas dopaminérgicas, responsables de producir dopamina, un neurotransmisor esencial para el control del movimiento, la memoria y el aprendizaje. Se estima que afecta a una de cada 100 personas mayores de 60 años, con una proyección de 12 millones de pacientes en el mundo para 2030.

La causa principal de esta enfermedad es la muerte de neuronas que producen dopamina, un proceso relacionado con dos factores clave: el aumento del estrés oxidativo (un desequilibrio entre radicales libres y antioxidantes que daña las células) y la acumulación excesiva de la proteína alfa-sinucleína, que forma agregados tóxicos. Aunque aún no se ha determinado si uno es consecuencia del otro, ambos desencadenan la autodestrucción programada de las neuronas (apoptosis).

Los síntomas incluyen temblores, rigidez muscular, lentitud de movimientos (bradicinesia), problemas de equilibrio, dificultades para caminar, alteraciones cognitivas y emocionales, y complicaciones autonómicas como problemas digestivos. Estos síntomas impactan significativamente la calidad de vida de los pacientes, y los tratamientos actuales, como la levodopa o la estimulación cerebral profunda, solo alivian los síntomas sin detener la progresión ni revertir el daño neuronal. Por ello, existe una urgente necesidad de terapias innovadoras que aborden la raíz del problema.

La solución propuesta por ExoMas: terapia biológica con exosomas

ExoMas S.A., una empresa de base tecnológica argentina, está desarrollando una terapia biológica pionera que utiliza exosomas derivados de células madre neurales (NSCs) para tratar la enfermedad de Parkinson. Los exosomas son vesículas extracelulares diminutas (de aproximadamente 100 nanómetros de diámetro) que las células liberan para comunicarse y transportar moléculas como proteínas, ácidos nucleicos y lípidos. En este caso, los exosomas se obtienen de células madre neurales de la corteza cerebral de embriones de ratón y se prueban en modelos celulares humanos que replican los efectos fisiológicos del Parkinson in vitro.

Un estudio publicado en Scientific Reports en 2025, liderado por Claudia Banchio, demostró que estos exosomas tienen un impacto significativo en dos modelos celulares de Parkinson: uno con sobreexpresión de alfa-sinucleína y otro con estrés oxidativo inducido. Los resultados muestran que los exosomas aumentan la supervivencia de las neuronas dopaminérgicas al reducir el estrés oxidativo y la apoptosis. Además, tienen un efecto preventivo: las neuronas tratadas previamente con exosomas muestran mayor resistencia al daño oxidativo. Esto se debe, en parte, a que los exosomas están enriquecidos en catalasa, una enzima antioxidante clave que protege a las células del daño oxidativo.

Los experimentos preliminares en modelos animales también son prometedores. Cuando se administran exosomas por vía intravenosa, estos atraviesan el torrente sanguíneo, llegan al cerebro y mejoran el daño neuronal. Este hallazgo sugiere que los exosomas podrían superar la barrera hematoencefálica, un desafío común en terapias neurológicas. Según Banchio, “las neuronas, aunque están enfermas, al ser expuestas a los exosomas sobreviven más. En el contexto de enfermedades crónicas como las neurodegenerativas, esto abre la posibilidad de desarrollar una terapia que revierta los daños que ya ocurrieron en el cerebro”.

Esta terapia no solo busca aliviar síntomas, sino proteger y potencialmente regenerar neuronas, lo que representa un avance significativo frente a los tratamientos actuales, que son meramente paliativos.

ExoMas S.A.: orígenes, equipo y apoyo institucional

ExoMas S.A. es una startup de base tecnológica fundada en Rosario, Santa Fe, en 2023, con el objetivo de desarrollar y comercializar esta terapia biológica para el Parkinson. La empresa nace del trabajo científico realizado en el Instituto de Biología Molecular y Celular de Rosario (IBR, CONICET-UNR), y se distingue por utilizar exosomas de células madre neurales, los cuales contienen altas cantidades de catalasa activa, una característica que los diferencia de los exosomas estudiados por otras tres empresas globales (en EE.UU., Inglaterra e Israel) que también investigan exosomas para enfermedades neurodegenerativas.

Integrantes clave del equipo:

  • Claudia Banchio: Investigadora principal del CONICET en el IBR y Chief Scientific Officer (CSO) de ExoMas. Lidera el grupo de investigación y destaca el potencial de los exosomas: “Es un momento muy emocionante, creo que a veces hasta salto de alegría, porque estoy bastante convencida que los exosomas podrán ayudar a muchas personas”.
  • Mercyleidi Díaz Reyes: Becaria doctoral del CONICET y primera autora del estudio publicado en Scientific Reports. Su trabajo se centra en analizar el contenido de los exosomas, y resalta: “Pudimos demostrar que nuestros exosomas naturalmente están enriquecidos en catalasa, y eso los diferencia de los exosomas que purifican otros grupos de investigación”.
  • Otros colaboradores: El equipo incluye a investigadores como S. Gatti y S. Delgado Ocaña, coautores del artículo científico, así como representantes como Natalia Gottig y Pablo Etomatis, quienes han promovido el proyecto en eventos como el BCRAgtechForum2025 para conectar el conocimiento científico con el ecosistema tecnológico.

Apoyo institucional: ExoMas se beneficia del respaldo del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET) y la Universidad Nacional de Rosario (UNR), instituciones que alojan al IBR, donde se realiza la investigación de base. El financiamiento inicial fue proporcionado por el comité de inversión SF500, una iniciativa de Bioceres S.A. y la Provincia de Santa Fe. Banchio subraya la importancia de esta sinergia: “El conocimiento científico que se genera desde mi laboratorio nutre a ExoMas para seguir avanzando, y los fondos permiten hacer la investigación mucho más rápida”.

Planes futuros y llamado a la inversión

El próximo objetivo de ExoMas es utilizar líneas celulares humanas aprobadas por la FDA para producir exosomas, lo que facilitaría la aprobación regulatoria y aceleraría el paso a ensayos preclínicos. Con el financiamiento adecuado, la empresa estima que en cinco a siete años podría desarrollar una terapia viable para el Parkinson, un avance que podría transformar el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas.

Para continuar con este ambicioso proyecto, ExoMas busca nuevas inversiones que permitan escalar la investigación y avanzar hacia ensayos clínicos. Si querés apoyar esta iniciativa innovadora, contactá al equipo a través del Instituto de Biología Molecular y Celular de Rosario (IBR, CONICET-UNR) en Ocampo y Esmeralda, Predio CONICET-Rosario, 2000 Rosario, Santa Fe, Argentina, o al teléfono +54-341-4237070. También podés obtener más información en el sitio web oficial del CONICET.

Fuente oficial: CONICET. (2025). ExoMas: la empresa argentina de base tecnológica que apuesta a desarrollar una terapia de origen biológico contra la enfermedad de Parkinson. Recuperado de https://www.conicet.gov.ar/exomas-la-empresa-argentina-de-base-tecnologica-que-apuesta-a-desarrollar-una-terapia-de-origen-biologico-contra-la-enfermedad-de-parkinson/

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Gador inaugura la primera planta de oligonucleótidos terapéuticos en Argentina y latam

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El laboratorio nacional Gador ha marcado un antes y un después en la industria farmacéutica argentina y regional al inaugurar la primera planta de oligonucleótidos terapéuticos sintéticos de Argentina y América Latina. Ubicada en el Parque Industrial Pilar, provincia de Buenos Aires, esta nueva infraestructura representa un avance tecnológico clave para producir terapias de última generación que actúan directamente sobre el origen molecular de diversas enfermedades.

Inversión y capacidad productiva

La planta demandó una inversión de 21,5 millones de dólares y permitirá fabricar en el país medicamentos innovadores de alta complejidad. Con esta iniciativa, Gador no solo fortalece la soberanía sanitaria nacional, sino que también proyecta exportar una importante porción de su producción, posicionando a Argentina como referente regional en biotecnología farmacéutica.

Primer medicamento nacional para la Atrofia Muscular Espinal (AME)

Gracias a esta nueva planta, Gador ya produce la primera especialidad medicinal nacional basada en oligonucleótidos para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad neuromuscular genética poco frecuente que afecta principalmente a niños y adolescentes.

Este tratamiento, desarrollado bajo los más altos estándares internacionales de calidad e innovación, ayuda a ralentizar el avance de la enfermedad, mejora significativamente la función motora y respiratoria, y eleva la calidad y expectativa de vida de los pacientes. Su incorporación al sistema público de salud representa un gran paso en equidad y acceso: se ofrece a un precio cercano al 50% inferior al del producto innovador original, lo que garantiza mayor disponibilidad para quienes más lo necesitan.

¿Qué son los oligonucleótidos terapéuticos y cómo funcionan?

Los oligonucleótidos terapéuticos constituyen una nueva generación de medicamentos de medicina de precisión. A diferencia de los tratamientos tradicionales que suelen abordar síntomas, estos actúan de forma altamente selectiva a nivel molecular.

  • Están formados por cadenas cortas de nucleótidos dispuestos en una secuencia específica.
  • Actúan sobre el ARN (el mensajero que transporta la información genética dentro de las células), permitiendo corregir o bloquear las señales que causan enfermedades sin modificar el ADN del paciente.
  • Su síntesis se realiza mediante un proceso químico controlado sobre un soporte sólido, incorporando nucleótidos uno a uno con alta precisión.

Esta tecnología integra diseño molecular, biología avanzada y producción de vanguardia, consolidándose como uno de los pilares de la medicina personalizada a nivel global.

Impacto en la salud y la industria

La puesta en marcha de esta planta no solo amplía el acceso a terapias de alta complejidad para enfermedades poco frecuentes, sino que también impulsa el desarrollo científico-tecnológico local, genera empleo calificado y reduce la dependencia de importaciones en un segmento estratégico de la salud.

Gador reafirma así su compromiso con la innovación y el cuidado de la vida, consolidando su rol como uno de los laboratorios líderes de Argentina con una plataforma industrial de excelencia.


Fuentes consultadas:

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TechSalud

Virus oncolíticos: análisis técnico del desarrollo argentino y su impacto en la terapéutica contra el cáncer

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La viroterapia oncolítica representa una de las estrategias más sofisticadas dentro de la inmunooncología contemporánea. Consiste en el uso de virus modificados genéticamente para infectar, replicarse y destruir selectivamente células tumorales, al tiempo que inducen una respuesta inmune antitumoral sistémica. En los últimos años, Argentina ha emergido como un actor relevante en este campo a partir del desarrollo de plataformas virales innovadoras, destacándose el caso de Unleash Immuno Oncolytics, fundada por el científico Daniel Katzman, cuyo trabajo se basa en décadas de investigación previa en instituciones como la Fundación Instituto Leloir y el CONICET.

Desde el punto de vista molecular, los virus oncolíticos se diseñan para explotar vulnerabilidades específicas de las células tumorales, tales como defectos en las vías de respuesta antiviral, alteraciones en los mecanismos de control del ciclo celular o la sobreexpresión de receptores de superficie. Los vectores más comúnmente utilizados incluyen adenovirus, virus del herpes simple (HSV), reovirus y vaccinia, los cuales son modificados mediante ingeniería genética para restringir su tropismo a células malignas. Estas modificaciones pueden implicar la deleción de genes virales esenciales para la replicación en células normales, o la inserción de promotores específicos activos únicamente en el contexto tumoral. En el caso de los desarrollos argentinos, gran parte de la investigación ha girado en torno a adenovirus recombinantes capaces de replicarse preferentemente en células cancerígenas, optimizando así el índice terapéutico.

El mecanismo de acción de estos virus es multifactorial. En primer lugar, la infección selectiva permite que el virus ingrese a la célula tumoral mediante interacciones con receptores específicos. Una vez dentro, el virus utiliza la maquinaria celular para replicarse, acumulando partículas virales hasta provocar la lisis celular. Este proceso libera nuevas unidades virales que pueden infectar células tumorales adyacentes, generando un efecto de amplificación local. Sin embargo, el aspecto más relevante desde el punto de vista clínico es la inducción de inmunidad antitumoral. La lisis celular libera antígenos tumorales junto con señales de peligro (DAMPs y PAMPs), lo que promueve la activación de células dendríticas y la presentación antigénica a linfocitos T. De este modo, se desencadena una respuesta inmune adaptativa capaz de reconocer y atacar células tumorales incluso en sitios distantes, fenómeno conocido como efecto abscopal.

Los desarrollos liderados por el investigador Osvaldo Podhajcer han sido particularmente influyentes en este campo. Su equipo logró diseñar virus oncolíticos con capacidad no solo de destruir células tumorales, sino también de modular el microambiente tumoral, un componente clave en la progresión del cáncer. El microambiente tumoral suele caracterizarse por inmunosupresión, hipoxia y una matriz extracelular densa que dificulta la penetración de terapias. Los virus diseñados en estos proyectos incorporan estrategias para revertir estas condiciones, incluyendo la expresión de citoquinas proinflamatorias o enzimas que degradan la matriz extracelular, mejorando así la infiltración de células inmunes.

El paso desde la investigación básica hacia la aplicación clínica ha sido facilitado por la transferencia tecnológica hacia empresas como Unleash Immuno Oncolytics. Esta compañía logró estructurar una plataforma basada en virus oncolíticos que posteriormente fue licenciada a la empresa estadounidense TransCode Therapeutics, lo que constituye un ejemplo significativo de valorización de ciencia desarrollada en América Latina. Este tipo de acuerdos permite escalar la investigación hacia fases clínicas, donde se evalúan parámetros críticos como seguridad, biodistribución, dosis óptima y eficacia terapéutica en humanos.

A nivel global, la viroterapia oncolítica ya ha alcanzado hitos regulatorios importantes. El caso más emblemático es el de T-VEC (talimogene laherparepvec), un virus del herpes simple modificado aprobado para el tratamiento de melanoma avanzado. Este antecedente valida el concepto terapéutico, aunque también evidencia las limitaciones actuales. Entre los principales desafíos se encuentran la neutralización del virus por el sistema inmune antes de alcanzar el tumor, la heterogeneidad tumoral que limita la eficacia en distintos tipos de cáncer y la necesidad de combinar estas terapias con otras modalidades, como inhibidores de puntos de control inmunológico.

En el contexto argentino, investigaciones adicionales han explorado el uso de virus derivados de adenovirus para tratar cáncer colorrectal, incluyendo variantes resistentes a quimioterapia. Estos estudios sugieren que los virus oncolíticos pueden ser particularmente útiles en tumores refractarios, donde las opciones terapéuticas convencionales son limitadas. Asimismo, se ha observado que la combinación con inmunoterapias puede potenciar significativamente la respuesta, lo que posiciona a los virus oncolíticos como componentes de estrategias terapéuticas multimodales.

Desde una perspectiva regulatoria y translacional, el desarrollo de estas terapias enfrenta múltiples desafíos. Los ensayos clínicos deben demostrar no solo eficacia, sino también un perfil de seguridad adecuado, especialmente considerando que se trata de agentes replicativos. Además, la producción a escala industrial requiere cumplir con estándares estrictos de calidad y bioseguridad. En este sentido, la colaboración internacional resulta fundamental para avanzar hacia la aprobación regulatoria en mercados como Estados Unidos y Europa.

En términos de proyección, se estima que varios candidatos basados en virus oncolíticos podrían alcanzar fases clínicas avanzadas en los próximos años, aunque el proceso completo hasta su aprobación puede extenderse más allá de una década. No obstante, el potencial disruptivo de esta tecnología es considerable. A diferencia de la quimioterapia tradicional, que afecta tanto células sanas como malignas, los virus oncolíticos ofrecen un enfoque altamente selectivo, con la capacidad adicional de transformar tumores inmunológicamente “fríos” en “calientes”, es decir, susceptibles a ser atacados por el sistema inmune.

En conclusión, el desarrollo de virus que “cazan tumores” constituye una convergencia entre biología molecular, ingeniería genética e inmunología aplicada. Argentina ha logrado insertarse en este campo mediante contribuciones científicas de alto nivel y su posterior transferencia al sector productivo. Si bien aún se trata de una tecnología en desarrollo, su evolución podría redefinir el tratamiento del cáncer en las próximas décadas, especialmente en combinación con otras terapias avanzadas.


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TechSalud

BrainScope: Biomarcador EEG con IA que predice demencia y Alzheimer hasta 7 años antes

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BrainScope es una empresa estadounidense líder en neurotecnología que aplica inteligencia artificial (IA) y neurociencia computacional al análisis de la actividad eléctrica cerebral mediante electroencefalograma (EEG). Fundada en 2006 y con sede en Rockville, Maryland, BrainScope ha desarrollado una plataforma propietaria que transforma datos de EEG en biomarcadores objetivos, rápidos y no invasivos para diversas condiciones neurológicas.

¿Qué hace BrainScope?

La empresa combina procesamiento avanzado de señales EEG con algoritmos de machine learning y deep learning para generar biomarcadores clínicamente accionables. Su enfoque principal ha sido la evaluación de lesiones cerebrales leves (como conmociones y hemorragias intracraneales), pero en los últimos años ha expandido su tecnología hacia la detección temprana de enfermedades neurodegenerativas.

En febrero de 2026, BrainScope alcanzó un hito clave con la publicación de un estudio en la revista Scientific Reports (Nature Portfolio). El trabajo demuestra que su biomarcador basado en EEG puede predecir el riesgo de deterioro cognitivo (incluyendo conversión a deterioro cognitivo leve –MCI– o demencia tipo Alzheimer) hasta 5-7 años antes del diagnóstico clínico convencional.

  • Precisión del biomarcador: AUC de 0.90 (excelente capacidad discriminativa).
  • Validación: Confirmado en cohortes independientes internacionales.
  • Ventajas clave:
    • No invasivo (solo se coloca un casco desechable con 8 electrodos).
    • Rápido (resultados en minutos).
    • Económico (mucho más barato que PET o resonancia magnética).
    • Accesible (no requiere radiación ni contraste).

¿Por qué es tan importante este avance?

La detección temprana de enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer cambia radicalmente el panorama clínico. Actualmente, cuando se diagnostica demencia, ya existe un daño cerebral significativo. Un biomarcador que identifique el riesgo años antes permite:

  • Iniciar intervenciones preventivas (estilo de vida, fármacos en fases preclínicas).
  • Incluir pacientes en ensayos clínicos de tratamientos modificadores de la enfermedad.
  • Implementar screening poblacional masivo en personas mayores con quejas de memoria subjetiva.
  • Reducir costos sanitarios al evitar pruebas caras innecesarias.

El EEG tradicional era limitado para este propósito, pero la IA de BrainScope logra extraer patrones sutiles de actividad cerebral que indican disfunción temprana, mucho antes de que aparezcan síntomas notorios.

Clientes y aplicaciones actuales

BrainScope ya tiene una presencia consolidada en el mercado médico, especialmente en departamentos de emergencias de hospitales. Su dispositivo principal (FDA-cleared desde hace años) evalúa lesiones cerebrales leves y ha sido adoptado por:

  • Hospitales de la red Adventist Health (California).
  • Cullman Regional Medical Center (Alabama), donde redujo en un 40 % las tomografías innecesarias.
  • Miembros de la alianza Yankee Alliance (más de 18.000 hospitales y centros).
  • Distribuidores exclusivos como Tri-anim Health Services y contratos con Vizient.

Estos clientes utilizan la tecnología para triage rápido de pacientes con traumatismos leves, objetivando conmociones y descartando hemorragias con alta sensibilidad (99 %). La expansión hacia demencia posiciona a BrainScope como un jugador clave en el diagnóstico precoz de Alzheimer.

Conclusión

BrainScope representa uno de los avances más prometedores en neurotech para la detección temprana de Alzheimer. Su biomarcador EEG con IA ofrece una solución accesible, precisa y escalable que podría transformar la prevención de enfermedades neurodegenerativas a nivel poblacional. Con más de 15 años de experiencia y respaldo de instituciones como el Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, la empresa está lista para impactar tanto en la atención clínica como en el desarrollo de nuevos tratamientos.

Fuentes consultadas:

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