El problema global de la enfermedad de Parkinson

La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo progresivo que afecta el sistema nervioso central, caracterizado por la pérdida de neuronas dopaminérgicas, responsables de producir dopamina, un neurotransmisor esencial para el control del movimiento, la memoria y el aprendizaje. Se estima que afecta a una de cada 100 personas mayores de 60 años, con una proyección de 12 millones de pacientes en el mundo para 2030.

La causa principal de esta enfermedad es la muerte de neuronas que producen dopamina, un proceso relacionado con dos factores clave: el aumento del estrés oxidativo (un desequilibrio entre radicales libres y antioxidantes que daña las células) y la acumulación excesiva de la proteína alfa-sinucleína, que forma agregados tóxicos. Aunque aún no se ha determinado si uno es consecuencia del otro, ambos desencadenan la autodestrucción programada de las neuronas (apoptosis).

Los síntomas incluyen temblores, rigidez muscular, lentitud de movimientos (bradicinesia), problemas de equilibrio, dificultades para caminar, alteraciones cognitivas y emocionales, y complicaciones autonómicas como problemas digestivos. Estos síntomas impactan significativamente la calidad de vida de los pacientes, y los tratamientos actuales, como la levodopa o la estimulación cerebral profunda, solo alivian los síntomas sin detener la progresión ni revertir el daño neuronal. Por ello, existe una urgente necesidad de terapias innovadoras que aborden la raíz del problema.

La solución propuesta por ExoMas: terapia biológica con exosomas

ExoMas S.A., una empresa de base tecnológica argentina, está desarrollando una terapia biológica pionera que utiliza exosomas derivados de células madre neurales (NSCs) para tratar la enfermedad de Parkinson. Los exosomas son vesículas extracelulares diminutas (de aproximadamente 100 nanómetros de diámetro) que las células liberan para comunicarse y transportar moléculas como proteínas, ácidos nucleicos y lípidos. En este caso, los exosomas se obtienen de células madre neurales de la corteza cerebral de embriones de ratón y se prueban en modelos celulares humanos que replican los efectos fisiológicos del Parkinson in vitro.

Un estudio publicado en Scientific Reports en 2025, liderado por Claudia Banchio, demostró que estos exosomas tienen un impacto significativo en dos modelos celulares de Parkinson: uno con sobreexpresión de alfa-sinucleína y otro con estrés oxidativo inducido. Los resultados muestran que los exosomas aumentan la supervivencia de las neuronas dopaminérgicas al reducir el estrés oxidativo y la apoptosis. Además, tienen un efecto preventivo: las neuronas tratadas previamente con exosomas muestran mayor resistencia al daño oxidativo. Esto se debe, en parte, a que los exosomas están enriquecidos en catalasa, una enzima antioxidante clave que protege a las células del daño oxidativo.

Los experimentos preliminares en modelos animales también son prometedores. Cuando se administran exosomas por vía intravenosa, estos atraviesan el torrente sanguíneo, llegan al cerebro y mejoran el daño neuronal. Este hallazgo sugiere que los exosomas podrían superar la barrera hematoencefálica, un desafío común en terapias neurológicas. Según Banchio, “las neuronas, aunque están enfermas, al ser expuestas a los exosomas sobreviven más. En el contexto de enfermedades crónicas como las neurodegenerativas, esto abre la posibilidad de desarrollar una terapia que revierta los daños que ya ocurrieron en el cerebro”.

Esta terapia no solo busca aliviar síntomas, sino proteger y potencialmente regenerar neuronas, lo que representa un avance significativo frente a los tratamientos actuales, que son meramente paliativos.

ExoMas S.A.: orígenes, equipo y apoyo institucional

ExoMas S.A. es una startup de base tecnológica fundada en Rosario, Santa Fe, en 2023, con el objetivo de desarrollar y comercializar esta terapia biológica para el Parkinson. La empresa nace del trabajo científico realizado en el Instituto de Biología Molecular y Celular de Rosario (IBR, CONICET-UNR), y se distingue por utilizar exosomas de células madre neurales, los cuales contienen altas cantidades de catalasa activa, una característica que los diferencia de los exosomas estudiados por otras tres empresas globales (en EE.UU., Inglaterra e Israel) que también investigan exosomas para enfermedades neurodegenerativas.

Integrantes clave del equipo:

• Claudia Banchio: Investigadora principal del CONICET en el IBR y Chief Scientific Officer (CSO) de ExoMas. Lidera el grupo de investigación y destaca el potencial de los exosomas: “Es un momento muy emocionante, creo que a veces hasta salto de alegría, porque estoy bastante convencida que los exosomas podrán ayudar a muchas personas”.
• Mercyleidi Díaz Reyes: Becaria doctoral del CONICET y primera autora del estudio publicado en Scientific Reports. Su trabajo se centra en analizar el contenido de los exosomas, y resalta: “Pudimos demostrar que nuestros exosomas naturalmente están enriquecidos en catalasa, y eso los diferencia de los exosomas que purifican otros grupos de investigación”.
• Otros colaboradores: El equipo incluye a investigadores como S. Gatti y S. Delgado Ocaña, coautores del artículo científico, así como representantes como Natalia Gottig y Pablo Etomatis, quienes han promovido el proyecto en eventos como el BCRAgtechForum2025 para conectar el conocimiento científico con el ecosistema tecnológico.

Apoyo institucional: ExoMas se beneficia del respaldo del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET) y la Universidad Nacional de Rosario (UNR), instituciones que alojan al IBR, donde se realiza la investigación de base. El financiamiento inicial fue proporcionado por el comité de inversión SF500, una iniciativa de Bioceres S.A. y la Provincia de Santa Fe. Banchio subraya la importancia de esta sinergia: “El conocimiento científico que se genera desde mi laboratorio nutre a ExoMas para seguir avanzando, y los fondos permiten hacer la investigación mucho más rápida”.

Planes futuros y llamado a la inversión

El próximo objetivo de ExoMas es utilizar líneas celulares humanas aprobadas por la FDA para producir exosomas, lo que facilitaría la aprobación regulatoria y aceleraría el paso a ensayos preclínicos. Con el financiamiento adecuado, la empresa estima que en cinco a siete años podría desarrollar una terapia viable para el Parkinson, un avance que podría transformar el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas.

Para continuar con este ambicioso proyecto, ExoMas busca nuevas inversiones que permitan escalar la investigación y avanzar hacia ensayos clínicos. Si querés apoyar esta iniciativa innovadora, contactá al equipo a través del Instituto de Biología Molecular y Celular de Rosario (IBR, CONICET-UNR) en Ocampo y Esmeralda, Predio CONICET-Rosario, 2000 Rosario, Santa Fe, Argentina, o al teléfono +54-341-4237070. También podés obtener más información en el sitio web oficial del CONICET.

Fuente oficial: CONICET. (2025). ExoMas: la empresa argentina de base tecnológica que apuesta a desarrollar una terapia de origen biológico contra la enfermedad de Parkinson. Recuperado de https://www.conicet.gov.ar/exomas-la-empresa-argentina-de-base-tecnologica-que-apuesta-a-desarrollar-una-terapia-de-origen-biologico-contra-la-enfermedad-de-parkinson/