Allogene Therapeutics anunci\u00f3 el 29 de julio que la FDA otorg\u00f3 las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) y de V\u00eda R\u00e1pida (Fast Track) a cemacabtagene ansegedleucel (cema-cel), su terapia celular CAR-T alog\u00e9nica \u2014es decir, fabricada a partir de c\u00e9lulas de donante y no del propio paciente\u2014 dirigida a linfoma B de c\u00e9lulas grandes en primera l\u00ednea de tratamiento. La noticia sigui\u00f3 generando cobertura y an\u00e1lisis en la prensa especializada en edici\u00f3n gen\u00e9tica hasta fines de agosto, en particular por tratarse de la primera terapia CAR-T editada con la tecnolog\u00eda TALEN en alcanzar este nivel de reconocimiento regulatorio.<\/p>\n\n\n\n
A diferencia de CRISPR-Cas, que utiliza una prote\u00edna guiada por ARN para cortar el ADN, la edici\u00f3n TALEN emplea pares de prote\u00ednas que reconocen secuencias espec\u00edficas de ADN y acercan entre s\u00ed dominios de la nucleasa FokI para realizar el corte. En el caso de cema-cel, esa edici\u00f3n interrumpe los genes TRAC y CD52 de las c\u00e9lulas donantes: el primero elimina el receptor de c\u00e9lulas T original para reducir el riesgo de enfermedad de injerto contra hu\u00e9sped, y el segundo protege a las c\u00e9lulas durante la linfodepleci\u00f3n con anticuerpos anti-CD52 que recibe el paciente antes de la infusi\u00f3n. Un vector lentiviral introduce, por separado, el receptor CAR dirigido contra CD19.<\/p>\n\n\n\n
Los datos que sustentaron la designaci\u00f3n provienen de un an\u00e1lisis interino del ensayo pivotal ALPHA3, en el que siete de doce pacientes tratados con cema-cel lograron eliminar la enfermedad residual m\u00ednima (MRD), frente a dos de doce en el grupo bajo observaci\u00f3n, sin reportarse casos de s\u00edndrome de liberaci\u00f3n de citoquinas, neurotoxicidad ni enfermedad de injerto contra hu\u00e9sped en el corte de datos analizado. Se trata, no obstante, de un an\u00e1lisis peque\u00f1o e interino: la eliminaci\u00f3n de la enfermedad residual m\u00ednima todav\u00eda no demostr\u00f3 una mejora en la supervivencia libre de eventos, y las designaciones RMAT y Fast Track facilitan la interacci\u00f3n con el regulador pero no constituyen una aprobaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n
Para la industria de terapias celulares alog\u00e9nicas, el caso de cema-cel es relevante porque plantea la posibilidad de administrar una CAR-T \u00ablista para usar\u00bb de forma preventiva, apenas un paciente muestra signos moleculares tempranos de que la quimioterapia de primera l\u00ednea no elimin\u00f3 por completo la enfermedad, en lugar de esperar a una reca\u00edda cl\u00ednica evidente. Si los resultados se confirman en fases posteriores del ensayo, la dimensi\u00f3n humana del avance es concreta: pacientes que hoy reciben un tratamiento est\u00e1ndar y esperan con incertidumbre si el c\u00e1ncer reaparecer\u00e1 podr\u00edan acceder a una intervenci\u00f3n temprana guiada por biomarcadores, en lugar de tener que atravesar una reca\u00edda antes de recibir una nueva l\u00ednea de terapia.<\/p>\n\n\n\n
Fuentes: Allogene Therapeutics \/ BioSpace: https:\/\/www.biospace.com\/press-releases\/allogene-therapeutics-receives-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-for-cemacabtagene-ansegedleucel-cema-cel-as-first-line-consolidation-therapy-for-large-b-cell-lymphoma<\/a> CRISPR Medicine News: https:\/\/crisprmedicinenews.com\/news\/clinical-expanded-access-takes-snipr001-beyond-the-gut\/<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Allogene Therapeutics anunci\u00f3 el 29 de julio que la FDA otorg\u00f3 las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) y de V\u00eda R\u00e1pida (Fast Track) a cemacabtagene ansegedleucel (cema-cel), su terapia celular CAR-T alog\u00e9nica \u2014es decir, fabricada a partir de c\u00e9lulas de donante y no del propio paciente\u2014 dirigida a linfoma B de c\u00e9lulas […]<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":12638,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[6],"tags":[],"class_list":["post-12637","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-bio"],"yoast_head":"\n